Terapia Regenerativa en la Acondroplasia
El objetivo del presente proyecto ha sido realizar un
abordaje farmacológico empleando dos tipos
de moléculas una denominada Ap4A y otra, un
derivado de la vitamina B, denominado PPADS.
Los resultados obtenidos en el laboratorio han permitido demostrar Ia presencia de Ia aquaporina-1 (AQ1) y su distribución en células
normales y acondroplásicas.
La aplicación de PPADS y Ap4A ha permitido comprobar como las aquaporinas vuelven a la membrana y este
hecho permite que la supervivencia de las células enfermas se prolongue
en el tiempo.
Este hecho, va a permitir que el hueso crezca más en longitud y por consiguiente permitirá
que la talla del individuo sea mayor, el resultado más espectacular ha sido comprobar como el compuesto PPADS aplicado a ratones acondroplásicos, ha
permitido a estos crecer un 30 % más que aquellos ratones no tratados.
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